本文來自微信公眾號： 健康界 ，作者：湯紅明

畢馬威在2024年發(fā)布的《2024全球科技報告：醫(yī)療行業(yè)洞察》（KPMG Global Tech Report 2024:Healthcare insights）強調(diào)：全球醫(yī)療競爭從規(guī)模轉(zhuǎn)向創(chuàng)新，臨床研究能力成為醫(yī)療機構(gòu)核心競爭力。

趨勢正在成為現(xiàn)實。2026年5月1日，《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》正式施行，我國臨床研究監(jiān)管體系由此從「雙軌并行」走向「三足鼎立」。面對這一重大變革，醫(yī)院管理者亟需系統(tǒng)理解第三條路徑的內(nèi)涵與要求。

很多人說，CRNBT是IIT的「升級版」。但從管理視角看，這不是簡單的升級，而是賽道級的重構(gòu)：它重新定義了臨床研究的目的、監(jiān)管邏輯、轉(zhuǎn)化路徑，甚至醫(yī)院與企業(yè)、科研與臨床的關(guān)系。

對醫(yī)院管理者來說，看懂這條新路徑，關(guān)乎合規(guī)底線、學(xué)科布局、人才配置，更關(guān)乎醫(yī)院能否抓住「從臨床創(chuàng)新到產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化」的歷史性機遇。

本文將「第三條臨床研究路徑」作為獨立概念系統(tǒng)闡述，用「為知識而研究」與「為轉(zhuǎn)化而研究」概括CRNBT與IIT的本質(zhì)區(qū)別。同時，筆者整合國家衛(wèi)生健康委員會于2026年4月30日新發(fā)布的配套文件核心要求，提出「臨床研究備案+轉(zhuǎn)化應(yīng)用審批」雙階段管理框架和「五個方向」行動指南。

本文作者為國家干細(xì)胞轉(zhuǎn)化資源庫副主任、上海干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化研究院及同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院干細(xì)胞基地辦公室主任湯紅明

2026年4月30日，國家衛(wèi)生健康委員會、國家疾病預(yù)防控制局在官網(wǎng)發(fā)布了關(guān)于《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》貫徹實施有關(guān)事宜的公告（下文簡稱《公告》）。次日起，《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》正式施行。

這部法規(guī)的出臺，標(biāo)志著我國臨床研究監(jiān)管體系從過去的「雙軌并行」（藥企發(fā)起的臨床試驗IST與研究者發(fā)起的臨床研究IIT），走向「三足鼎立」——臨床試驗（Industry-Sponsored Clinical Trial,IST）、研究者發(fā)起的臨床研究（Investigator-Initiated Clinical Trial,IIT）與生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究（Clinical Research on Novel Biomedical Technologies,CRNBT）三條路徑并存。

行業(yè)中有一種說法，認(rèn)為CRNBT是IIT的「升級版」。從制度設(shè)計的角度看，這種理解并不準(zhǔn)確。本文用簡潔的方式，介紹什么是第三條路徑、它與IIT有何不同、最值得醫(yī)院管理者關(guān)注的五個方向。

為什么會有第三條路徑？

長期以來，我國臨床研究主要沿著兩條路徑展開：一是藥企發(fā)起的臨床試驗（IST），以產(chǎn)品注冊上市為目標(biāo)，由國家藥監(jiān)局監(jiān)管；二是研究者發(fā)起的臨床研究（IIT），以學(xué)術(shù)探索為目的，實行機構(gòu)自主管理、省級衛(wèi)健委屬地監(jiān)管、國家衛(wèi)健委指導(dǎo)的分級監(jiān)管模式。

但在干細(xì)胞、基因治療、免疫細(xì)胞治療等前沿領(lǐng)域，這兩種路徑都存在「不適配」的問題。IST路徑周期長、投入大，適合標(biāo)準(zhǔn)化產(chǎn)品，但難以滿足個性化程度高的技術(shù)；IIT路徑雖然靈活，但受制于2015年《干細(xì)胞臨床研究管理辦法》第五十一條「不得直接進(jìn)入臨床應(yīng)用」的規(guī)定，轉(zhuǎn)化路徑始終沒有打通。

《條例》正是為了解決這一制度空白而出臺。它聚焦那些個性化程度高、短期內(nèi)難以標(biāo)準(zhǔn)化的前沿技術(shù)，為它們開辟了一條從臨床研究到臨床轉(zhuǎn)化的獨立通道。正如司法部、國家衛(wèi)健委負(fù)責(zé)人答記者問時所指出的，《條例》與藥品、器械管理體系形成「錯位發(fā)展、功能互補」的格局。

生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究（CRNBT），是指由在我國境內(nèi)依法成立的法人發(fā)起，以干細(xì)胞、基因治療、組織工程等尚未在臨床應(yīng)用的前沿生物醫(yī)學(xué)技術(shù)為干預(yù)手段，在符合條件的醫(yī)療機構(gòu)中實施的臨床研究。

它的核心特征可以概括為「臨床研究備案+轉(zhuǎn)化應(yīng)用審批」的雙階段管理：

臨床研究階段：備案制。臨床研究機構(gòu)通過學(xué)術(shù)審查和倫理審查后，5個工作日內(nèi)向國家衛(wèi)健委備案，備案完成即可開展研究。與IST的審批制相比，啟動周期大幅縮短；與IIT的信息登記制相比，備案層級為國家層面，要求更嚴(yán)。

轉(zhuǎn)化應(yīng)用階段：審批制。臨床研究證明安全有效后，由臨床研究發(fā)起機構(gòu)（通常為企業(yè)）向國家衛(wèi)健委申請轉(zhuǎn)化應(yīng)用審批，獲批后可在符合條件的醫(yī)療機構(gòu)開展臨床應(yīng)用并按規(guī)定收費。這打通了過去「不得直接進(jìn)入臨床應(yīng)用」的堵點。

CRNBT不是IIT的升級版

二者在制度定位、監(jiān)管主體、審查機制、成果用途等方面，存在本質(zhì)區(qū)別。

從目的看：IIT以學(xué)術(shù)探索、優(yōu)化臨床實踐、發(fā)表學(xué)術(shù)成果為目的；CRNBT以評估技術(shù)安全性與有效性、推動臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用為目的。

從監(jiān)管看：IIT實行機構(gòu)自主管理、省級衛(wèi)健委屬地監(jiān)管、國家衛(wèi)健委指導(dǎo)的分級監(jiān)管模式；CRNBT實行國家衛(wèi)健委統(tǒng)一監(jiān)管、國家備案、轉(zhuǎn)化審批。

從審查看：IIT根據(jù)研究類型不同，審查要求有所區(qū)別——干預(yù)性研究需同時通過學(xué)術(shù)審查和倫理審查（即「雙審并行」）；觀察性研究只需通過倫理審查。審查通過后，機構(gòu)批準(zhǔn)立項，同步完成信息登記。CRNBT則是「雙審前置」——學(xué)術(shù)審查和倫理審查通過后，5日內(nèi)向國家衛(wèi)健委備案，這是研究啟動的法定前提。

從成果看：IIT的成果主要用于學(xué)術(shù)發(fā)表、臨床指南，其適用范圍包括已上市藥物新適應(yīng)證探索、診療方案比較、流行病學(xué)研究、診斷性研究、真實世界研究等；CRNBT的成果指向轉(zhuǎn)化應(yīng)用批準(zhǔn)，獲批后可在醫(yī)療機構(gòu)開展臨床應(yīng)用并收費。

從啟動方式看：IIT為機構(gòu)立項、信息登記；CRNBT為「雙審前置」，經(jīng)國家備案后方可開展研究」。

如果用一句話概括：IIT是「為知識而研究」，CRNBT是「為轉(zhuǎn)化而研究」。兩者各有側(cè)重，不是高低之分，而是分工不同。

醫(yī)院管理者應(yīng)研讀的五個政策要點

從醫(yī)院管理者的視角看，第三條路徑的落地不是「多了一種選擇」那么簡單。它在實施機構(gòu)資質(zhì)、審查機制、數(shù)據(jù)價值等方面，都提出了新的要求。同時，《條例》也明確規(guī)定了臨床研究階段不得向研究參與者收費，體現(xiàn)了對研究參與者權(quán)益的保障。

第一，CRNBT的實施機構(gòu)必須是三級甲等醫(yī)院。

《條例》第十一條明確規(guī)定，開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究的機構(gòu)必須為三級甲等醫(yī)院，并設(shè)有符合要求的學(xué)術(shù)委員會和倫理委員會。這與IIT的要求形成對比——IIT干預(yù)性研究一般由三級醫(yī)療機構(gòu)或設(shè)區(qū)的市級及以上衛(wèi)生機構(gòu)牽頭即可。這種差異，某種程度上反映了對高風(fēng)險前沿技術(shù)的審慎態(tài)度。

第二，CRNBT的啟動需要「雙審前置」。

學(xué)術(shù)審查和倫理審查不僅是開展研究的必要條件，更是向國家衛(wèi)健委備案的前提。審查通過后，機構(gòu)方可在5個工作日內(nèi)完成備案。根據(jù)《公告》，研究機構(gòu)在開展倫理審查時，除臨床研究的一般性倫理要求外，還應(yīng)對照臨床研究備案指引，結(jié)合擬開展研究的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)特點和特殊倫理要求開展審查。這意味著，醫(yī)院的兩委會建設(shè)可能需要從「形式合規(guī)」向「實質(zhì)評估」邁進(jìn)，具備對干細(xì)胞、基因治療等前沿技術(shù)進(jìn)行專業(yè)審查的能力。

第三，CRNBT的數(shù)據(jù)具有雙重價值。

CRNBT研究產(chǎn)生的數(shù)據(jù)，一方面服務(wù)于技術(shù)本身的轉(zhuǎn)化應(yīng)用，另一方面在技術(shù)成熟后可為后續(xù)藥品注冊積累前期證據(jù)。國家衛(wèi)健委科教司在2026年2月的解讀中明確指出，「這些在真實世界研究中產(chǎn)生的安全性與有效性數(shù)據(jù)，在技術(shù)成熟后，可為后續(xù)申報藥品或醫(yī)療器械注冊提供重要參考」。從這個角度看，醫(yī)院參與CRNBT不僅是技術(shù)轉(zhuǎn)化的起點，也可能成為后續(xù)產(chǎn)品研發(fā)的重要支撐。

第四，轉(zhuǎn)化應(yīng)用審批有明確的范圍和風(fēng)險分級管理。

根據(jù)《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用審批工作規(guī)范（試行）》，納入審批范圍的技術(shù)主要聚焦兩類：一是個性化程度高、國內(nèi)尚無同類機制原理藥品上市的新技術(shù)；二是用于治療罕見病、國內(nèi)尚無同類機制原理藥品上市的新技術(shù)。經(jīng)批準(zhǔn)的技術(shù)按風(fēng)險等級設(shè)定限定期限（高風(fēng)險5年、中風(fēng)險3年、低風(fēng)險1年），期間僅限在參與該技術(shù)臨床研究且符合條件的醫(yī)療機構(gòu)內(nèi)應(yīng)用。

第五，數(shù)據(jù)真實性有嚴(yán)格要求。

根據(jù)配套文件，發(fā)起機構(gòu)和研究機構(gòu)必須確保臨床研究結(jié)果和數(shù)據(jù)的真實、完整、可追溯，嚴(yán)禁數(shù)據(jù)造假行為。在備案或?qū)徟^程中發(fā)現(xiàn)提供虛假資料的，將按照《條例》有關(guān)規(guī)定予以嚴(yán)肅處理，并公開通報。構(gòu)成犯罪的，依法追究刑事責(zé)任。

這五大方向值得醫(yī)院重點關(guān)注

第三條路徑的落地，為有志于建設(shè)研究型醫(yī)院的醫(yī)療機構(gòu)提供了新的發(fā)展機遇。結(jié)合行業(yè)實踐，以下五個方向值得關(guān)注。

一是明確技術(shù)來源，選擇發(fā)起方式。

生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的來源主要有兩種途徑：一是醫(yī)院自主研發(fā)，從非臨床研究開始，逐步推進(jìn)；二是與企業(yè)合作，包括合作研發(fā)或技術(shù)引進(jìn)。

在此基礎(chǔ)上，醫(yī)院可根據(jù)技術(shù)來源選擇發(fā)起方式：自主研發(fā)的技術(shù)，可由醫(yī)院作為發(fā)起機構(gòu)，按照「非臨床研究→臨床研究備案→轉(zhuǎn)化應(yīng)用申請審批」的三步走路徑獨立開展；企業(yè)合作的技術(shù)，可由企業(yè)作為發(fā)起機構(gòu)，醫(yī)院作為實施機構(gòu)承擔(dān)研究任務(wù)。無論哪種方式，扎實的非臨床研究證據(jù)都是臨床研究備案的前提。

二是厘清路徑，做好項目「定性」。

建立由熟悉《條例》《管理辦法》及《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究備案指導(dǎo)清單》的多領(lǐng)域?qū)＜医M成的預(yù)審機制，對擬申報的項目進(jìn)行早期判斷：屬于已上市藥物新適應(yīng)證探索，宜走IIT路徑；屬于干細(xì)胞、基因治療等尚未臨床應(yīng)用的新技術(shù)，宜走CRNBT路徑。國家衛(wèi)健委已出臺相關(guān)界定指導(dǎo)原則和備案指導(dǎo)清單，醫(yī)院可依據(jù)相關(guān)規(guī)定進(jìn)行最終定性。臨床研究備案、臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用申請應(yīng)通過國家醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)提交。

三是建立制劑復(fù)核能力，把好質(zhì)量關(guān)。

根據(jù)配套備案指引，臨床研究機構(gòu)須對運輸至院內(nèi)的制劑進(jìn)行復(fù)檢，復(fù)檢不合格的不得用于研究參與者。醫(yī)院需要建立或委托具備資質(zhì)的實驗室，配備制劑接收、復(fù)檢、放行、追溯的管理制度，并在與發(fā)起機構(gòu)的協(xié)議中明確質(zhì)量責(zé)任劃分和復(fù)檢標(biāo)準(zhǔn)。

四是完善治理，夯實組織保障。

學(xué)術(shù)委員會與倫理委員會是研究啟動的「閥門」，也是醫(yī)院防范風(fēng)險的「防火墻」。從制度上保障其獨立運作，設(shè)立專項預(yù)算、配置專職秘書團(tuán)隊、保證院外委員的比例等，都是值得考慮的方向。

此外，《條例》還要求臨床研究機構(gòu)具備相適應(yīng)的管理機構(gòu)、專業(yè)技術(shù)人員和研究能力。根據(jù)《公告》，發(fā)起機構(gòu)與研究機構(gòu)應(yīng)當(dāng)建立權(quán)責(zé)清晰、溝通高效的協(xié)作機制，并加強利益沖突管理，建立利益沖突審查機制，通過回避制度、信息披露等方式合理管理利益沖突。

五是提前布局，建設(shè)復(fù)合型人才隊伍。

未來醫(yī)院需要的可能不僅是「名醫(yī)」，還有懂醫(yī)學(xué)、懂法規(guī)、懂管理、懂質(zhì)控的復(fù)合型人才。臨床研究協(xié)調(diào)員（CRC）、法規(guī)事務(wù)專員（RA）、質(zhì)量保證專員（QA）等，都是支撐CRNBT高質(zhì)量開展的關(guān)鍵力量。

抓住機遇，找準(zhǔn)賽道

《條例》的施行，為有志于建設(shè)研究型醫(yī)院的醫(yī)療機構(gòu)提供了重要契機。對于這些醫(yī)院而言，理解并善用這第三條路徑，既是合規(guī)的需要，也可能成為新的發(fā)展機遇。第三條路徑不僅是一條合規(guī)通道，更是一條創(chuàng)新賽道。那些能夠率先完成認(rèn)知躍遷、系統(tǒng)布局臨床研究能力的醫(yī)院，將在這條新賽道上贏得先機。